Parkinsonin taudin geenihoito on edennyt askelen lähemmäksi lopullista hyväksyntää. Vuonna 2007 kehitetyn hoitomuodon toimivuus ja turvallisuus osoitettiin nyt ensimmäistä kertaa kliinisissä kaksoissokkokokeissa.

Tutkimuksessa geenihoitoa sai kaksikymmentäyksi lääkehoitoihin huonosti reagoivaa Parkinson-potilasta, joita verrattiin kuuteentoista verrokkipotilaaseen. Verrokit saivat lumelääkettä.

Potilaiden aivoihin ruiskutettiin vaarattomia AVV2-viruksia, joihin oli siirretty GABA-välittäjäaineen tuotantoon osallistuvia GAD-geenejä. GABA-välittäjäaine vaikuttaa ihmisen motorisiin kykyihin ja sen vähyys on keskeinen piirre Parkinsonin taudissa.

Kun potilaita seurattiin puolen vuoden ajan, geenihoitoa saaneiden potilaiden motoristen kykyjen havaittiin parantuneen keskimäärin 23 prosenttia.

Amerikkalaistutkijat pitävät tuloksia osoituksena siitä, että geenihoidoilla voi hoitaa Parkinsonin tautia ja todennäköisesti muitakin keskushermoston sairauksia. Tarvitaan kuitenkin vielä pitkäaikaisempiakin tutkimuksia hoidon vaikutuksista.

Yhdysvaltalaisten tulokset julkaistiin Lancet Neurology -lehdessä.

Lähde: Duodecim

Lue myös artikkeli Kohta geeni hoitaa Tiede-lehdestä 2/2011.

Lisää aiheesta:

  28