Ruoassa geenien muuntelu pelottaa, mutta lääkkeissä se hyväksytään. Joka kolmas uusi lääke tehdään geenitekniikalla.


oka kolmas uusi lääke tehdään geenitekniikalla.




Diabeetikko kaivaa insuliinikynän tottuneesti esiin ja pyöräyttää sen päässä olevasta nupista sopivan annoksen. Paita kohoaa hieman, kun hän pistää neulan vatsan ihoon. Napin painallus vapauttaa kynän säiliöstä insuliinin, jota hänen elimistönsä ei itse pysty tuottamaan.

Insuliinia ei voi ottaa pillereinä kuten tavallisia pienimolekyylisiä lääkkeitä, sillä se on proteiini ja pilkkoutuisi ruoansulatuksessa. Kaikki proteiineista tai niiden osista koostuvat lääkkeet täytyy pistää ihon alle, lihakseen tai laskimoon, joten neulasta ei pääse eroon.

Silti lääke on diabeetikon kannalta parantunut. Tämä johtuu valmistusmenetelmän mullistuksesta.

Monien elimistön omien, mutkikkaiden lääkeaineiden tavoin insuliinia ei osata tehdä synteettisesti, ja viime vuosikymmeniin asti se kerättiin sian tai naudan haimasta. Eläinvalmiste kuitenkin aiheuttaa allergioita, eikä sitä edes saada riittävästi.

Nyt nuo ongelmat ovat historiaa, sillä lääkeinsuliini valmistetaan bakteereissa tai hiivoissa, joihin on siirretty ihmisen insuliinin geeni.


Lisää tehoa, vähemmän haittoja

Jo lähes joka kymmenes lääke tuotetaan geenitekniikan avulla - uusista lääkkeistä jopa kolmannes.

Geenitekniikkaa käytetään myös entistä tehokkaampien ja turvallisempien rokotteiden valmistukseen.

Diabeteksen lisäksi bioteknisillä lääkkeillä hoidetaan esimerkiksi nivelreumaa, ms-tautia, tulehduksia ja syöpiä. Näistä monessa elimistöä vahingoittaa ylikierroksille yltynyt puolustusjärjestelmä, ja siksi useat lääkkeistä ovat hillintään erikoistuneita proteiineja, vasta-aineita.

Geenitekniikalla saadaan täsmälääkkeitä, jotka ovat monin tavoin aiempaa parempia. Niillä ei yleensä ole sellaisia haittavaikutuksia kuin synteettisesti valmistetuilla, elimistölle täysin vierailla aineilla. Niillä myös vältetään infektioiden ja allergioiden riskit, joita ihmisestä tai eläimistä kerättyihin aineisiin liittyy.


Nämä jo käytössä
































TAUTI GEENILÄÄKKEITÄ
anemia erytropoietiini
astma vasta-aineita
diabetes insuliini

hyytysmistekijöitä

rokote
kasvuhäiriöt kasvuhormoni

interferoneja
reumasairaudet
syövät
veritulpat

Soluista lääketehtaita

Moderni lääketehdas on siis mikroskooppinen: solu, joka lisääntyy miljardeiksi viljelytankissaan ja samalla valmistaa ihmisen insuliinia tai muuta haluttua proteiinia. Yleensä proteiini erittyy tankin kasvatusnesteeseen, josta sitä suodatetaan aika ajoin talteen.




Mikä geenilääke


Tässä nimitystä geenilääke käytetään vastaavassa merkityksessä kuin puhutaan geeniruoasta: se tuotetaan geeninsiirron avulla. Virallisempia nimityksiä ovat geenitekninen lääke ja biotekninen lääke.

Niitä valmistetaan eläin- ja kasvisoluissa tai mikrobeissa, joihin on siirretty lääkeproteiinin valmistusohjeena toimiva geeni. Lääkkeeseen näitä geenejä ei jää.
Kaikki lääkkeet, joiden valmistuksessa käytetään biotekniikkaa, eivät kuitenkaan ole geeninsiirron avulla tuotettuja lääkeproteiineja. Esimerkiksi tavalliset antibiootit eivät ole proteiineja, mutta niiden tuotantoa tehostetaan petraamalla niitä luonnostaan valmistavien mikrobien perimää geenitekniikalla.

Eri asia on sitten geenihoito eli geeniterapia, jolla tarkoitetaan hoitavien geenien siirtämistä potilaan elimistöön. Se on pääosin vasta kokeiluvaiheessa.











Lypsetään lääke maitorauhasista

Lääkeproteiineja ei aina synny halutulla teholla edes soluviljelmissä. Siksi lääkkeitä on alettu valmistaa myös "elävissä bioreaktoreissa", kuten lehmässä, siassa ja kanassa. Haluttu dna-pätkä voidaan injektoida suoraan hedelmöityneeseen munasoluun, mutta paljon tehokkaampi tapa on Dolly-lampaastakin tuttu tumansiirto: dna-pätkä ruiskutetaan aivan tavallisen solun tumaan, joka sitten siirretään munasoluun.




1. Ihmisen insuliinia tuottava dna-pätkä yhdistetään bakteerin pieneen rengasmaiseen dna-molekyyliin eli plasmidiin. Tähän käytetään leikkaavia ja liimaavia entsyymejä.
2. Saatu plasmidi siirretään kolibakteeriin, joka alkaa valmistaa ihmisen esi-insuliinia. Bakteereista käytetään tautia aiheuttamattomia versioita.
3. Bakteereita viljellään suurissa säiliöissä, fermentoreissa, joissa bakteerit jakaantuvat ja tuottavat runsaasti lääkeproteiinia.
4. Bakteerit tapetaan esimerkiksi lämpökäsittelyllä. Jäljelle jää esi-insuliini.
5. Esi-insuliini leikataan entsyymeillä insuliiniksi.
6. Solujäämät erotetaan liuoksesta linkoamalla. Insuliini kerätään ja kiteytetään. Kiteet liuotetaan nesteeseen ja pakataan myyntipakkauksiin.















- Noin 500 eaa. Kiinassa hoidetaan paiseita homeisella soijamaidolla, "ensimmäisellä antibiootilla".
- 1700- ja 1800-luvun taitteessa mikrobien merkitys taudeissa alkaa selvitä muun muassa englantilaisen Edward Jennerin isorokkotutkimuksen siivittämänä.
- 1800-luvun jälkipuoliskolla ranskalainen Louis Pasteur kehittää pastöroinnin eli mikrobien hävittämisen kuumentamalla sekä rokotteet, joissa käytetään heikennettyjä taudinaiheuttajia. Myös perinnöllisyystiede saa alkunsa, kun itävaltalainen Gregor Mendel selvittää periytymisen lait kuuluisilla risteytyskokeillaan.
- 1900-luvun taitteessa löytyvät virukset.
- 1928 englantilainen Alexander Fleming keksii, että homekasvusto tuottaa ainetta, joka tappaa bakteereita. Penisilliiniä opitaan kuitenkin valmistamaan tehokkaasti vasta toisen maailmansodan paineessa.
- 1953 yhdysvaltalainen James Watson ja brittiläinen Francis Crick ratkaisevat dna:n rakenteen.
- 1970-luvulla räätälöidään ensimmäinen yhdistelmä-dna-molekyyli. Tämän jälkeen vierasta dna:ta opitaan siirtämään mikrobien, kasvien ja eläinten perimään. Vasta-aineita onnistutaan valmistamaan yhdistämällä hiiren ja ihmisen soluja.
- 1975 syntyy ensimmäinen geneettisesti muunneltu hiiri. Poisto- ja siirtogeenisillä hiirillä aletaan tutkia ihmisen sairauksia.
- 1982 alkaa muuntogeenisten mikrobien käyttö lääketehtaina, kun bakteerit valjastetaan tuottamaan ihmisen insuliinia. Lääkkeitä ja rokotteita aletaan saada myös nisäkässoluviljelmistä.
- 1980-luvun puolivälissä syntyvät ensimmäiset siirtogeeniset tuotantoeläimet. Eläimet saadaan valmistamaan myös ihmisen lääkeproteiineja.
- 1990-luvun alussa tehdään maailman ensimmäinen ihmisen geenihoito.
- 1995 tehdään Suomen ensimmäinen ihmisen geenihoito.
- 2000 ihmisen koko perimän emäsjärjestys saadaan kartoitetuksi.
- 2007 vuohen lypsämä ihmisen antitrombiini saa myyntiluvan.


Myös kasvit valjastetaan

Diabetes yleistyy jatkuvasti, ja insuliinia tarvitaan jo nyt enemmän kuin sitä pystytään tuottamaan. Kasvit voivat ehkä ratkaista ongelman. Ohdakemaisessa saflorissa tuotetun insuliinin arvellaan tulevan markkinoille vuonna 2010. Näin se olisi ensimmäinen siirtogeenisestä kasvista saatava lääke.

Kasveissa suunnitellaan valmistettavan muitakin lääkkeitä, kuten kolesterolilääkkeeksi tarkoitettua apolipoproteiinia. Muuntogeeninen tupakka on puolestaan saatu tuottamaan erästä hiv-vasta-ainetta.

Siirtogeeniset lääkekasvit herättänevät vastaavia kysymyksiä kuin geneettisesti muunnellut ravintokasvit. Ne eivät välttämättä pysy laboratorioissa ja tuotantolaitoksissa, toisin kuin soluviljelmät ja eläimet.


Hoitoa muutenkin kuin lääkkein

Biotekniikka on siis vauhdikkaasti lunastamassa lupauksiaan ainakin terveydenhoidossa, eikä lääkkeiden tuotanto ole ainoa tapa.

Sairauksien toteaminen on suuresti helpottunut ihmisen perimän kartoituksen ja mikrobien geneettisten tunnistusmenetelmien takia. Esimerkiksi sars-epidemian aiheuttanut virus tunnistettiin geeniteknisesti. Joidenkin perinnöllisten sairauksien puhkeamista pystytään jo ehkäisemään geenitestien ansiosta. Lääketutkijat saavat bioteknisin menetelmin nopeasti seulotuksi lupaavimmat lääkkeiden vaikutuskohdat ja lääke-ehdokkaat.
Geenihoidoilla voitaneen tulevaisuudessa parantaa monia sellaisiakin sairauksia, joita ei vielä osata hoitaa. Näissä hoidoissa potilaaseen siirretään geeni, joka korvaa viallisen.

Ihmisen kantasoluja käytetään rutiininomaisesti jo esimerkiksi luuydinsiirroissa, ja uudenlaisia hoitoja kehitetään muun muassa aivojen rappeumasairauksiin. Syöpärokotteiksikin ihmisen soluja pyritään muokkaamaan.

Myös ihmisen varaosien ja kudossiirteiden käyttö lisääntyy jatkuvasti, ja jälleen tarvitaan eläinystävien apua. Parhaillaan tutkitaan, voisiko siirrännäisiä kasvattaa esimerkiksi siassa.


Asiantuntijoina toimivat Lääkelaitoksen osastopäällikkö ja professori Pekka Kurki sekä Helsingin yliopiston kehitysbiologian dosentti Kirsi Sainio.