Nobelistit Emmanuelle Charpentier ja Jennifer Doudna kehittivät mullistavan keinon muokata eliöiden perimää. Kuva: Niklas Elmehed / Ruotsin kuninkaallinen tiedeakatemia
Nobelistit Emmanuelle Charpentier ja Jennifer Doudna kehittivät mullistavan keinon muokata eliöiden perimää. Kuva: Niklas Elmehed / Ruotsin kuninkaallinen tiedeakatemia

Keino on yleistynyt nopeasti maailman laboratorioissa.

Kemian Nobel-palkinnon saivat Emmanuelle Charpentier ja Jennifer Doudna crispr-geenitekniikan kehittämisestä. Menetelmää kutsutaan geenisaksiksi, ja oikealta nimeltään se on crispr-cas9.

Geenisaksien avulla on mahdollista muokata eläinten, kasvien ja mikrobien perimää erittäin tarkasti niiden dna-jaksoja lisäämällä ja poistamalla.

Rna-ohjattu cas-9-proteiini leikkaa geenejä eli dna-ketjua halutusta kohtaa, jolloin solun dna pyrkii korjaamaan itsensä. Ketjun väliin voidaan myös liittää sopiva geeni tai sen osanen solun toimintaa muuttamaan.

Sisältö jatkuu mainoksen jälkeen

”Se on kuin Sveitsin armeijan linkkuveitsi tai yleispätevä työkalupakki. Se toimii periaatteessa jokaisessa solussa, jossa on tuma. En löydä esimerkkiä solusta, jossa sitä ei voisi käyttää”, Charpentier sanoi Helsingin Sanomille muutaman vuoden takaisessa haastattelussa Helsingissä.

Sisältö jatkuu mainoksen alla

Crispr-tekniikka perustuu mekanismiin, jolla bakteerit puolustautuvat viruksia vastaan.

Virukset tunkeutuvat isäntä­soluun ja ujuttavat perimänsä osaksi solun perimää, jolloin viruksen dna sitoutuu isäntänsä dna:han.

Bakteereilta löytyy ase tätä soluttautumista vastaan. Solu tuottaa cas-nimistä entsyymiä, joka pilkkoo viruksen dna:n hajalle.

Ranskalainen mikrobiologi Charpentier teki streptokokki A -bakteeriin liittyvän molekyyli­löydöksen vuonna 2011.

Löydöksen jälkeen hän aloitti yhteistyön yhdysvaltalaisen biokemistin Jennifer Doudnan kanssa. Yhdessä he osoittivat, että bakteereista löytynyt suojaus­mekanismi toimii myös eläin­soluissa, ja tämän löydöksen pohjalta he kehittivät geenisakset.

Dna säätelee kaikkien solujen toimintaa, joten solujen muokkaaminen onnistuu ainoastaan dna:ta muokkaamalla. Geenisaksien avulla tällainen geenimuokkaus on aikaisempia menetelmiä reilusti helpompaa ja nopeampaa.

”Joka ikisen solun sisältä löytyy ikään kuin resepti, joka kertoo solulle, mitä sen pitää tehdä. Geenisaksilla tätä reseptiä voidaan muokata lähes yhtä helposti kuin tietokoneella tekstiä. Eli viedään kursori haluttuun paikkaan ja sitten leikataan, liimataan ja muokataan”, selventää perinnöllisyyslääkäri ja kanta­solubiologian dosentti Kirmo Wartiovaara Helsingin yliopistosta.

Hänen mukaansa geenisaksien käyttömahdollisuudet ovat rajattomat. Tekniikasta on jo nyt saatavissa miljardiluokan taloudellisen hyödyn lisäksi mittaamattomia terveyshyötyjä.

”Se on vähän sama asia kuin joku keksisi pensselin ja värejä ja kysyisi, että mitä kaikkea niillä on mahdollista maalata: ihan mitä vain mieleen juolahtaa.”

Vasta vuosikymmenen alussa tehty löydös onkin jo poikinut lukuisia käytännön sovelluksia.

Wartiovaran mukaan tekniikkaa on toistaiseksi käytetty enimmäkseen kasvien ja elintarvikkeiden kehittämisessä. Geenisaksien avulla on kehitetty muun muassa viljalaatuja, jotka kestävät aiempaa paremmin kuivuutta, tuholaisia ja hometta.

Yhdysvalloissa on myynnissä tomaatteja, jotka mädäntyvät hitaammin, ja herkkusieniä, jotka eivät ruskistu.

Lääketieteessä on puolestaan käynnissä lukuisia uusiin syöpähoitoihin liittyviä tutkimuksia. Geenisaksitekniikalla on myös pystytty korjaamaan esimerkiksi sirppusoluanemiaa aiheuttavia geenimutaatioita.

Vaarallisia tauteja on mahdollista torjua muokkaamalla niitä levittävien eläinten geeni­perimää. Esimerkiksi hiiristä voitaisiin tehdä immuuneja borrelioosille ja hyttysistä immuuneja mala­rialle.

Tulevaisuudessa tekniikkaa voisi hyödyntää perinnöllisten sairauksien parantamiseen alkioiden geeniperimää muokkaamalla.

Sisältö jatkuu mainoksen alla