Uudella geenitekniikalla on korjattu perinnöllistä sirppisoluanemiaa. Siinä punasolut ovat sirppimäisiä. Tauti voi johtaa kuolemaan jo nuorena. Kuva: Shutterstock
Uudella geenitekniikalla on korjattu perinnöllistä sirppisoluanemiaa. Siinä punasolut ovat sirppimäisiä. Tauti voi johtaa kuolemaan jo nuorena. Kuva: Shutterstock

Uudella menetelmällä korjattiin muun muassa mutaatiot, jotka aiheuttavat sirppisoluanemiaa.

Geenitekniikan huippututkijat Harvardin yliopistossa ja MIT:ssä ovat kehittäneet uuden menetelmän ihmisen perimän muokkaamiseen ja korjaamiseen. Uusi tekniikka on merkittävästi aiempia tarkempi ja voi tulevaisuudessa johtaa useiden perinnöllisten sairauksien parantamiseen geeniperimää muokkaamalla.

Uraauurtavaa menetelmää kuvaava artikkeli julkaistiin Nature-lehdessä.

Siinä tutkijat esittelevät, kuinka he ovat onnistuneet tarkasti korjaamaan useita perinnöllisiä sairauksia aiheuttavia mutaatioita soluista uuden tekniikan avulla. He ovat korjanneet muun muassa sirppisoluanemiaa ja Tay-Sachsin tautia aiheuttavat geenimutaatiot.

Sisältö jatkuu mainoksen alla

Uudella tekniikalla voidaan tutkijoiden mukaan korjata jopa 90 prosenttia kaikista perinnöllisiä sairauksia aiheuttavista geenimutaatioista.

Sisältö jatkuu mainoksen alla

”Tämä on valtava askel oikeaan suuntaan”, kehuu geenitekniikan pioneeri George Church tutkimusta Science-tiedelehdessä.

Tekniikan nimi on prime editing. Suomennosta ei toistaiseksi ole. Kyseessä on parannus geenisaksina tunnettuun crispr-cas9-tekniikkaan, joka on tällä vuosikymmenellä mullistanut geenimuokkauksen.

Crisprillä voidaan tehdä varsin tarkkoja ja isojakin muokkauksia perimään, mutta se aiheuttaa usein myös oheismuutoksia vääriin kohtiin dna:ssa. Prime-muokkaus korjaa pienempiä alueita, mutta tarkemmin.

Molemmat tekniikat perustuvat mekanismiin, jolla bakteerit puolustautuvat viruksia vastaan. Bakteerit tuottavat cas-nimistä entsyymiä tai proteiinia, joka pilkkoo niihin tunkeutuvan viruksen dna:n hajalle. Tämän pohjalta on kehitetty crispr-cas9-geenimuokkaustekniikka.

Leikkurilla dna:ta voidaan lyhentää, lisätä tai muokata tarkalleen halutusta kohdasta.

Jokin geeni voidaan esimerkiksi kopauttaa kokonaan pois toiminnasta. Näin voidaan sammuttaa perinnöllisiä sairauksia aiheuttavat geenit tai vaikkapa muokata entistä parempia viljelykasveja helposti ja nopeasti.

Viime vuonna kiinalaistutkija muokkasi luvattomassa kokeessa jopa ihmisalkioita. Koekaniineina toimineiden kaksostyttöjen dna:ta muutettiin niin, etteivät he periaatteessa voi koskaan sairastua aidsiin.

Crispr-cas9 on siis valtavan monipuolinen työkalu, mutta se voi aiheuttaa muutoksia dna:ssa myös muualla kuin kohdealueella.

Nyt Harvardin ja MIT:n yhteisen Broad-instituutin tutkijat ovat viilanneet menetelmää paremmaksi. Uuden prime-muokkauksen takana on alan huippututkijan David Liun laboratoriossa tutkijatohtori Andrew Anzalone yhdessä Liun muun tutkimusryhmän kanssa.

Dna koostuu kahdesta juosteesta, ja crispr leikkaa auki molemmat. Uusi prime-tekniikka katkaisee vain toisen.

”Solu ei tykkää, kun dna katkeaa kokonaan, ja se yrittää kiireellä paikata vauriota. Tutkijat haluaisivat, että solu siirtäisi paikalle malliksi tuodun dna-palasen, mutta aina näin ei käy, koska solulla on kiire”, sanoo Helsingin yliopiston dosentti, perinnöllisyyslääkäri Kirmo Wartiovaara.

Uusi tekniikka välttää nämä riskit ja on tarkempi, koska dna:ta ei katkaista kokonaan.

”Siitä avataan vain toinen puoli ja siihen liitetään tutkijan suunnittelemasta ja solulle tarjoilemasta synteettisestä rna:sta käänteiskopioinnilla tehtyä uutta dna:ta”, Wartiovaara sanoo.

Solu siis itse neuloo muokatun kohdan ehjäksi tutkijoiden antaman rna-mallin mukaan sen sijaan, että dna:han yritettäisiin liimata kokonainen, valmis dna-pätkä ja toivoa sen yhdistyvän oikein.

Prime-muokkauksen luoneet tutkijat ovat muokanneet menetelmällä laboratoriossa ihmisen soluja ja hiiren aivosoluja. Kokeet osoittivat, että muokkaus aiheutti solujen perimään vähemmän oheismuutoksia kuin perinteinen crispr.

Minijehova
Seuraa 
Viestejä15483

Nerokas metodi.

Perinnölliset sairaudet jäävät historiaan ja vanheneminen osataan kräkätä auki ja suunta jopa kääntää.

Ennustukset lääketieteen vuosisadasta saavat pitoa.

MJ

Keijona
Seuraa 
Viestejä15485

Lainaus:
Nerokas metodi.

Perinnölliset sairaudet jäävät historiaan ja vanheneminen osataan kräkätä auki ja suunta jopa kääntää.

Ennustukset lääketieteen vuosisadasta saavat pitoa.

Niipäniin , samaan tiede  fantasiaan kuuluu se että  tulevaisuudesta matkustaa nykyhetkeen  kyborkisoturi joka yrittää  tuhota  maailman, mutta  nortti pelastaa maailman.

Käännetäänpä tuo päinvastoin, hiukan realistisempaan suuntaan :  Tieteen ja teknologian  seurauksena ihmisten fyysinenkunto ja äly  heikkenee ja sairaudet vahvistuu,  ja ihmisten keskimääräinen terveys heikkenee , muutamia poikkeuksia lukuunotamatta joiden avulla kulissia ja harhaa pidetään yllä. Kunnes  kehityksen lakipiste  saavutetaan,  menneisyydestä ilmestyy tai löytyy  nykyhetkeen yksinkertainen  tieto,  että luonnollisuus on ihmiselle luonnollista ja ainoa keino voida hyvin.   Itsekkyys onkin paha  sairaus joka sairastuttaa  ihmiset ja luonnon, ja epäitsekkyyys onkin inhimillisyyden edellytys ja siten ihmisen onnellisen  elämän tarkoitus. 

Mitäs  jos totuus onkin inhottavaa ja vastenmielistä? Valheessa eläville niin.

Rikkaalla riittävästi, köyhä haluaa lisää.

Sisältö jatkuu mainoksen alla